環球觀點：北?？党尚糓aralixibat/LIVMARLI在治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥的3期試驗中取得積極頂線數據

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北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q‘北?？党?，股票代碼"1228.HK"）， 是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北?？党芍铝τ趧撔炉煼ǖ难芯?、開發和商業化。公司于10月27日宣布其合作伙伴Mirum制藥有限公司（納斯達克：MIRM）發布的LIVMARLI^?（maralixibat）口服溶液在治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）安全性和有效性的第3期MARCH研究評估中，取得了積極頂線數據。

PFIC 已被納入2018年由國家衛健委聯合五部委發布的《第一批罕見病目錄》。北?？党蓳碛衜aralixibat（CAN108）在大中華區開發與商業化的獨家授權，用于治療包括膽道閉鎖（BA）、阿拉杰里綜合征（ALGS）和 PFIC在內的三種罕見肝病。北?？党杀O督CAN108在中國開展治療BA的 II期EMBARK 研究。根據海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區的先行先試政策，CAN108已獲批在區內用于治療ALGS。

北?？党蓜撌既?、董事長兼首席執行官薛群博士表示：“祝賀Mirum在臨床試驗取得的成功，并期待在雙方持續的共同努力下，為大中華區的罕見肝病患者帶來新的治療方案?！?/p>

關于CAN108(Maralixibat口服液)

Maralixibat口服液是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈，降低肝內和血清中的膽汁酸水準，減少由此介導的肝 臟損傷，緩解瘙癢。Maralixibat口服液是目前FDA批準的第一個也是唯一一個用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

Maralixibat口服液除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應癥的開發也進入晚期臨床開發階段，包括進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）。其中ALGS和PIFC均已被FDA授予突破性治療及罕見病創新藥的認定。

北?？党梢勋@得Maralixibat口服液大中華區對ALGS、PFIC、BA三個適應癥的開發和商業化的獨家授權，同時，治療阿拉杰里綜合征的新藥CAN108在國內的上市申請（NDA）獲國家藥品監督管理局（NMPA）已正式受理并納入優先審評。